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nod2基因银屑病 银屑病 基因突变

21小时前银屑病百科4

不同血清型的AAV可感染组织器官的类型

1、AAV1载体则倾向于感染骨骼肌,特别是心肌,同时神经组织也可被感染。这种载体的特异性使得它在某些特定的应用场景中具有优势。AAV5载体则表现出对视网膜、神经系统以及关节滑膜的强烈嗜性,同时它也能够影响肺部的转导。这种特性使其在治疗涉及这些器官的疾病时具有潜在价值。

2、不同血清型可以相对特异性的感染心脏,肝脏,骨骼肌等。腺相关病毒是RG1(最安全级别)的基因治疗载体,完全无具有潜在致病性。而腺病毒是RG2,慢病毒是RG2,逆转录病毒是RG3 。

3、AAV有多种血清型,包括AAV1/2/3/4/5/6/7/8/9/PHP.eB/PHP.S/rh10/DJ/2-retro等,每种血清型因衣壳蛋白的氨基酸序列和空间结构差异,对细胞和组织的识别与结合方式不同,导致感染特性和效率各异。

4、AAV8血清型因其在小鼠脂肪组织中较高的转导效率和更长的表达时间而被广泛使用。然而,由于脂肪组织遍布全身,实现全身范围内的脂肪组织感染需要特定的给药策略。AAVRec2血清型通过系统注射途径能够高效、特异地转导脂肪组织,且其靶向性可通过给药方式(如口服或腹腔注射)进行调整,以适应不同脂肪组织类型。

5、不同血清型具有对不同脏器的高识别及感染能力;4) 安全性高,AAV至今未发现对人体致病,是美国FDA批准可以直接用于人体基因治疗的最安全病毒载体;5) 免疫原性低,大剂量局部感染肌肉、脑、眼等组织时不易引发免疫反应;6) 高稳定性,rAAV在4℃下可保存一周,并对氯仿等试剂有抗性。

6、尽管AAV8的感染效果良好,但扩散性不如AAV9。临床应用中,一般选择AAVAAV6或AAV9型作为靶向心肌的AAV血清型。AAV1和AAV6都能有效靶向心肌和骨骼肌细胞,而AAV9则更倾向于心肌感染。启动子的选择对于基因表达的特异性至关重要。

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